Dieser Artikel ist Teil des special reports Gentherapien für seltene Krankheiten: komplex und nützlich
Gentherapien gelten als Hoffnungsträger für die Behandlung seltener Krankheiten. Sowohl Deutschland als auch die EU unterstützen die Forschung hierzu, doch bisher liegt Europa aus Sicht Forschender noch hinter der Entwicklung in Nordamerika zurück.
Vier Millionen Menschen leiden in Deutschland Schätzungen zufolge an seltenen Krankheiten. Der Begriff bezeichnet eine Gruppe von mehr als 6.000 verschiedenen Krankheiten, von denen jeweils weniger als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind.
Die Symptome und der Verlauf der verschiedenen seltenen Krankheiten sind sehr unterschiedlich. Aufgrund der geringen Anzahl von Patienten und des oft komplexen Krankheitsbildes gibt es für viele Patienten aktuell kaum Behandlungsmöglichkeiten.
Da die meisten seltenen Krankheiten jedoch genetisch bedingt sind, werden Gentherapien zunehmend als Hoffnungsschimmer für Betroffene gesehen.
„Bei seltenen genetischen Erkrankungen ist es häufig so, dass es kaum oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt. Hier können Gentherapien wirklich ein Gamechanger sein und werden“, so Sarah Hedtrich, Professorin am Berlin Institut of Health in der Charité (BIH), gegenüber Euractiv.
Gentherapien sind innovative Behandlungen, die die genetische Ursache einer Krankheit angehen, indem sie das defekte Gen ersetzen, es deaktivieren oder ein neues oder verändertes Gen in den Körper einführen, um die Krankheit zu bekämpfen.
„Damit kann man den Patienten nicht nur effektiv behandeln, sondern im Zweifel auch heilen, weil die Krankheitsursache beseitigt wird“, erklärt Hedtrich. Ihre derzeitige Forschung konzentriert sich auf Gentherapien gegen schwere seltene Krankheiten, die die Haut oder die Lunge betreffen.
Forschungsförderung aus Deutschland und der EU
Aus Hedtrichs Sicht wird die akademische Forschung auf dem Gebiet der Gentherapien durch öffentliche Fördermittel von verschiedenen Ebenen grundsätzliche in ausreichendem Maße unterstützt.
„Alles in allem können wir uns in Deutschland aus meiner Sicht nicht über die verfügbaren Fördermöglichkeiten beschweren, zumal auch die EU beispielsweise Fördermöglichkeiten für Projekte zu seltenen Erkrankungen anbietet“, so die Forscherin.
Die Bundesregierung fördert nach Angaben des Bundesgesundheitsministeriums die „Erforschung diagnostischer und therapeutischer Maßnahmen für seltene Krankheiten“.
Seit 2003 unterstützt das Bundesforschungsministerium auch Forschungsnetzwerke zu seltenen Krankheiten mit einer Gesamtfördersumme von bis zu 141 Millionen Euro für den Zeitraum von 2003 bis 2025. Gleichzeitig können Forschende für die Arbeit zu Gentherapien Mittel aus anderen, nicht speziell hierauf zugeschnittenen Fördertöpfen beziehen.
Auch auf EU-Ebene befassen sich verschiedene Initiativen mit seltenen Krankheiten. Dazu gehört unter anderem die EU-Pharmagesetzgebung, die derzeit vom EU-Parlament und dem Rat der EU überarbeitet wird, oder die Richtlinie über nicht übertragbare Krankheiten.
Wenn es darum geht, Investoren zu finden und eine neu entwickelte Therapie auf den Markt zu bringen, kann sich die Situation jedoch komplizierter gestalten. Die Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten kann teuer sein, während die Wirtschaftlichkeit durch die geringe Zahl an Patienten begrenzt wird.
„Ich glaube schon, dass das ein Problme ist“, erklärt Hedtrich. „Aber man hat das Problem erkannt und es gibt da schon viel Unterstützung und Förderung.“
Ein Beispiel sei die Ausweisung sogenannter Orphan Drugs, durch die die EU besondere Schutzrechte für Medikamente gegen seltene Krankheiten gewährt und damit deren Entwicklung profitabler macht.
Schnellere Unterstützung
Speziell auf Gentherapien zugeschnittene Therapien könnten jedoch aus Hedtrichs Sicht helfen, das Thema schneller voranzubringen.
„In Deutschland ist man oft in einer Art ‚Wait-and-See-Position‘ und deshalb fehlen klare, gezielte Programme für Gentherapien“, erklärt sie.
Nach Ansicht der Forscherin ist dies auch die Folge einer zögerlichen Haltung vieler europäischer Länder gegenüber neuen wissenschaftlichen Entwicklungen wie der Genschere CRISPR/Cas. Dies führe dazu, dass Europa gegenüber Ländern wie den USA oder Kanada ins Hintertreffen gerate.
„Deutschland läuft Gefahr, ein wenig den Anschluss zu verlieren“, so Hedtrich.
Bisher kämen neue Entwicklungen im Bereich Gentherapien gegen seltene Krankheiten „meist aus Amerika“, sagte auch Holger Lerche, Ärztlicher Direktor des Universitätsklinikums Tübingen, Anfang des Jahres gegenüber dem BR. Die Herausforderung bestehe nun darin, die neuen Therapien „vom Reißbrett zum Patienten“ zu bringen.
Hedtrich ist jedoch optimistisch, dass dies zügig geschehen kann.
„Ich glaube, dass wir in den nächsten fünf bis zehn Jahren massive Entwicklungen sehen werden – da ist aktuell ein solcher Enthusiasmus und Drive hinter“, sagte sie. „Ich glaube auch tatsächlich, dass wir in zehn Jahren viele Erkrankungen ganz anders und besser behandeln werden können, als wir es aktuell tun. Davon bin ich fest überzeugt.“
[Bearbeitet von Giedrė Peseckytė/Alice Taylor]