Europäische Zusammenarbeit entscheidend für Erforschung seltener Krankheiten

Frankreich hat seit 2005 drei nationale Pläne für seltene Krankheiten aufgestellt, um diese Krankheiten zu gliedern und die Patient:innen besser zu versorgen. [Gorodenkoff/Shutterstock]

Frankreich ist bei der Behandlung seltener Krankheiten zwar führend, doch angesichts von 36 Millionen betroffenen Europäer:innen ist eine Zusammenarbeit auf EU-Ebene unerlässlich, um die Forschung voranzutreiben und Behandlungen leichter zugänglich zu machen, so eine Expertin. EURACTIV Frankreich berichtet.

Die überwiegende Mehrheit (80 Prozent) der seltenen Krankheiten in Frankreich ist genetisch bedingt, und davon sind unverhältnismäßig viele Kinder betroffen (75 Prozent), sagte die Vorsitzende der französischen Allianz für seltene Krankheiten, Marie-Pierre Bichet, auf einer Konferenz über die Herausforderungen, die seltene Krankheiten für die öffentliche Gesundheit darstellen (17.-19. Mai) in Paris.

Die Patient:innen können mit lebenslangen Komplikationen, Schwierigkeiten beim Zugang zu Bildung und familiären Problemen konfrontiert werden, so Bichet.

Insgesamt leiden drei Millionen Französ:innen an einer seltenen Krankheit, und nur für fünf Prozent dieser Krankheiten gibt es eine Behandlung.

Frankreich hat seit 2005 drei nationale Pläne für seltene Krankheiten aufgestellt, um diese Krankheiten zu identifizieren und eine bessere Versorgung für die Patient:innen zu gewährleisten. Diese Pläne hätten zwar Ergebnisse gezeigt, aber „sie sind noch nicht am Ziel“, sagte Bichet.

„Die wissenschaftliche Zusammenarbeit zwischen der akademischen Welt und den Verbänden nimmt zu, und es gibt in Frankreich ein sehr hohes Niveau wissenschaftlicher Forschung, das von Big Pharma anerkannt wird“, sagte der Direktor der Rare Diseases Foundation, Daniel Scherman.

Er betonte jedoch, dass es „Fortschritte in der Forschung gibt“ und dass es viele Möglichkeiten gebe, neue Behandlungen zu finden. Gegenwärtig stehen 200 Behandlungen zur Verfügung, verglichen mit neun im Jahr 1999, und zurzeit laufen 2.800 klinische Versuche.

Neben wissenschaftlichen Fortschritten tragen auch Patientenorganisationen im ganzen Land zu einer besseren Versorgung der Betroffenen bei.

Solche Gruppen helfen dabei, „die tatsächlichen Auswirkungen der Behandlungen auf das tägliche Leben der Patient:innen zu messen“ und Informationen über klinische Studien zu verbreiten, erklärte Bichet.

Der derzeitige französische Plan für seltene Krankheiten läuft 2022 aus, und Fachleute des Sektors setzen sich derzeit bei der Regierung dafür ein, den vierten Plan zu erneuern.

Wenn der neue Plan umgesetzt wird, müsse er sich auf die Forschung konzentrieren, und „der Staat muss die Mittel bereitstellen, damit seltene Krankheiten in den Krankenhäusern bleiben können“, argumentierte Scherman.

EU ruft zu stärkerer Zusammenarbeit im Kampf gegen seltene Krankheiten auf

Allein in Europa leiden etwa 36 Millionen Menschen an einer seltenen Krankheit. Nach Angaben der Kommission können von einer seltenen Krankheit nur wenige Menschen betroffen sein, während es bei einer anderen bis zu 245.000 sein können. 

Der richtige Ansatz ist europäisch

Die Fachleute des Gesundheitswesens sind sich einig, dass die richtige Ebene für die Behandlung seltener Krankheiten die europäische Ebene ist.

Bei 36 Millionen Betroffenen in der EU – so viel wie die Bevölkerung Polens – und einigen Krankheiten, von denen bis zu 245.000 Menschen betroffen sind, müsse die EU diesbezüglich mehr tun, betonten sie.

„Wir fangen nicht bei null an, es gibt bereits europäische Strukturen mit den Europäischen Referenznetzwerken (ERN)“, sagte die Vorsitzende der Allianz für seltene Krankheiten.

Die Europäischen Referenznetzwerke sind Teil eines Kooperationsprojekts zwischen den Mitgliedsstaaten, das darauf abzielt, Kenntnisse und medizinisches Fachwissen in Europa auszutauschen. „Dieses Fachwissen muss der gesamten europäischen Bevölkerung zugute kommen“, so Bichet weiter.

Aber diese Netzwerke reichen ihrer Meinung nach nicht aus: „Wir brauchen in Europa klinische Daten, klinische Studien und Behandlungen, die der gesamten europäischen Bevölkerung zugute kommen“, fügte sie hinzu.

Scherman ist der gleichen Meinung.

Seiner Meinung nach muss eine Forschungskomponente mit „spezifischen Ressourcen“ für die Netzwerke hinzugefügt werden. Denn diese seien zwar „außergewöhnliche Instrumente, insbesondere im Hinblick auf den natürlichen Verlauf der Krankheit“, aber der Zugang der Patient:innen zu Medikamenten sei ein wesentliches Anliegen der öffentlichen Gesundheit.

„Derzeit gibt es in den Vereinigten Staaten Medikamente, die in Europa aus Kostengründen nicht erhältlich sind. Wir müssen diese neuen Medikamente in Europa entwickeln“, sagte er.

Dies ist jedoch ein langwieriger Prozess: Selbst wenn es der EU gelingt, neue Behandlungen für seltene Krankheiten zu entwickeln, müssen die Medikamente auf nationaler Ebene getestet werden, bevor sie auf den Markt kommen.

EU-Verordnung zu Orphan-Arzneimitteln

Am Welttag der Seltenen Krankheiten am 28. Februar riefen die EU-Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides und der französische Gesundheitsminister Olivier Véran zu einer stärkeren Koordinierung im Bereich der seltenen Krankheiten auf und betonten die Notwendigkeit, sich weiter auf die Europäischen Referenznetzwerke zu stützen.

Kyriakides und Véran versprachen zusammen mit den EU-Gesundheitsminister:innen eine Überarbeitung der inzwischen 20 Jahre alten und inzwischen überholten EU-Verordnung über Orphan-Arzneimittel, die Medikamente für Patient:innen mit seltenen Krankheiten reguliert.

„Wir werden die Rechtsvorschriften über Orphan-Arzneimittel überarbeiten, um Innovationen zu fördern und eine schnellere Entwicklung sowie einen rechtzeitigen und gleichberechtigten Zugang zu Orphan-Arzneimitteln zu gewährleisten“, sagte die Gesundheitskommissarin.

Die EU-Kommission kündigte an, mehr als 2,4 Milliarden Euro zur Finanzierung von Forschungsprojekten in der gesamten EU bereitzustellen.

[Bearbeitet von Nathalie Weatherald]

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