Dieser Artikel ist Teil des special reports Gentherapien für seltene Krankheiten: komplex und nützlich
Gentherapien haben das Potenzial, den Umgang mit seltenen Krankheiten zu verändern und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Interessengruppen und Patienten beklagen jedoch, dass ihre Entwicklung sehr teuer und der Zugang zu ihnen schwierig sei.
Gentherapien sind innovative Behandlungen, die versuchen, die genetische Ursache einer Krankheit zu bekämpfen, indem sie das defekte Gen ersetzen, es deaktivieren oder ein neues oder verändertes Gen in den Körper einführen.
Diese auch als Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) bezeichneten Behandlungen werden meist zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt. Hierunter versteht man chronische Erkrankungen, von denen weniger als 2.000 Menschen betroffen sind und die oft lebensbedrohlich sind – was nicht überrascht, da etwa 80 Prozent der seltenen Krankheiten genetischen Ursprungs sind.
Derzeit gibt es in Europa 6.000 verschiedene seltene Krankheiten, von denen 36 Millionen Menschen betroffen sind.
Gentherapien werden von der Pharmaindustrie bereits seit den 1990er Jahren erforscht. Doch erst 2012 wurde die erste Gentherapie – eine In-vivo-Behandlung für eine extrem seltene Krankheit – auf dem EU-Markt zugelassen.
Seitdem wurden 18 Gentherapien von der Europäischen Arzneimittelagentur zugelassen, von denen jedoch drei bereits wieder zurückgezogen wurden, weil die Unternehmen die Vermarktung ihres Produkts für unrentabel hielten.
Die geringe Zahl von Therapien, die die Zulassung erreichen, ist für die Industrie besorgniserregend, da die Entwicklung der Behandlungen außerordentlich teuer ist. Aber auch Patienten haben das Nachsehen, da ihre Auswahl stark eingeschränkt ist.
Notwendigkeit eines gemeinsamen Ansatzes
Simone Boselli von der NGO Eurordis, die sich für seltene Krankheiten in Europa einsetzt, betonte die Notwendigkeit einer grenzüberschreitenden Versorgung und einer Harmonisierung der Rahmenbedingungen in der EU, um allen Patienten den Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen.
„Die Zusammenführung der von einem Land zum anderen gewonnenen Erkenntnisse führt zu einer potenziell besseren Entscheidungsfindung, auch bei der Preisgestaltung und Kostenerstattung“, sagte er.
Aufgrund der Komplexität der Krankheiten und der geringen Prävalenz fehlt es in einzelnen Ländern oder Regionen der Europäischen Union oft an Fachwissen und Kapazitäten.
François Houÿez von Eurordis räumte ein, dass nicht alle Länder über spezialisierte Zentren verfügen müssen, die in der Lage sind, diese Therapien für eine kleine Anzahl von Patienten durchzuführen. Die Patienten sollten jedoch in der Lage sein, unabhängig von ihrem Wohnort zu einem spezialisierten Zentrum zu reisen und dort behandelt zu werden.
Aus diesem Grund kritisierten Interessenvertreter das Anreizsystem, das die Europäische Kommission in ihrem neuen Vorschlag für die Arzneimittelgesetzgebung vorgesehen hat, um Investitionen in Europa zu fördern und die aktuellen Herausforderungen der Branche zu bewältigen.
Der Vorschlag der Kommission sieht einen zusätzlichen regulatorischen Schutz für Unternehmen vor, die ihre Produkte in den 27 Mitgliedsstaaten vertreiben.
Dieses Instrument, das die Zugänglichkeit in ganz Europa sicherstellen soll, wird von den Interessenvertretern im Falle seltener Krankheiten als nicht realisierbar in Frage gestellt.
„Diese Anreize sind für Gentherapien nicht attraktiv genug“, erklärte Boselli. Eurordis ist der Meinung, dass ein Produkt nicht in allen Mitgliedsstaaten auf den Markt gebracht werden muss, sondern nur in einigen wenigen Zentren verfügbar sein sollte, um die gesamte Bevölkerung zu versorgen.
„Ein gemeinsamer europäischer Weg würde in dieser Situation helfen, das Rätsel zu lösen, dass wir mehr wissenschaftliche Innovation haben, aber weniger Zugang für Patienten zu diesen Therapien“, fügte er hinzu.
Ein langer Weg vor uns
Eines der Instrumente, die die EU nutzen könnte, um das Umfeld für Gentherapien in den Mitgliedstaaten zu harmonisieren, ist der neue Rechtsrahmen für Health Technology Assessments (HTA).
Die 2021 verabschiedeten Rechtsvorschriften werden 2025 in Kraft treten, wenn alle Zell- und Gentherapien einer einzigen EU-Bewertung unterzogen werden, anstatt wie bisher einzeln in allen 27 Ländern.
Die HTA-Verordnung wird den EU-Staaten dabei helfen, die Wirksamkeit und den Wert neuer Technologien zu ermitteln und über die Preisgestaltung und Kostenerstattung durch Krankenversicherungen oder Gesundheitssysteme zu entscheiden.
Novartis – eines der wenigen Unternehmen, die über eine in Europa zugelassene Gentherapie verfügen – erklärte gegenüber Euractiv, dass die Fragmentierung des Rahmens eine der größten Herausforderungen bei der Kommerzialisierung ihres Produkts gewesen sei.
„Wir sprachen mit den HTAs in Europa und hatten es mit fast 30 verschiedenen Systemen zu tun, die alle einen maßgeschneiderten Ansatz erforderten“, erklärte ein Sprecher.
Er fügte hinzu, dass sie für die Zukunft auf eine stärkere Angleichung der regulatorischen und HTA-Evidenzanforderungen hoffen. Ohne die Schaffung von Behandlungspfaden für ATMPs durch die Kostenträger und die HTA-Gremien könnten die wahren Auswirkungen der Innovation die Patienten nicht erreichen.
Houÿez erklärte gegenüber Euractiv, dass sie „gute Hoffnungen“ haben, da die EU offenbar die Initiative ergriffen hat, um diese Situation anzugehen.
Er räumte jedoch ein, dass kleine Korrekturen die derzeitige Situation nicht lösen werden.
„Wir brauchen eine große Veränderung in der Organisation des Pharmamarktes.“
[Bearbeitet von Giedrė Peseckytė/Zoran Radosavljevic]